Studi clinici attivi in Pediatria

Codice Studio Promotore: CD- GEMM

Promotore: Massachussett General Hospital Boston USA

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Celiachia

Responsabile: Forchielli Maria Luisa

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT02061306

Informazioni sullo studio: Lo studio CDGEMM analizzerà fattori genomici, ambientali, microbiomici e metabolomici che influenzano lo sviluppo della celiachia. Saranno seguiti bambini con un familiare di primo grado affetto per identificare geni oltre a HLA-DQ2/DQ8, valutare variabili ambientali (modalità di nascita, antibiotici, alimentazione, infezioni), caratterizzare il microbioma intestinale e definirne le modifiche nel tempo, e studiare i profili metabolomici per individuare segnali precoci associati alla malattia. 

Codice Studio Promotore: RMB2018

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Bronchiolite Acuta

Responsabile: Zama Daniele

Informazioni sullo studio: Lo studio indaga la relazione tra severità della bronchiolite nei primi 12 mesi di vita, carica virale da VRS, risposta immunitaria e microbiota. Valuta inoltre come il microbiota nei primi anni influenzi il rischio di wheezing ricorrente.Lo studio prevede la raccolta di campioni (AFN, saliva, urina, feci) durante il ricovero e nei follow-up fino ai 3 anni. Confronta i casi da VRS con bronchioliti da altri patogeni.

Codice Studio Promotore: CARIPEDI-2019

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Insufficienza respiratoria

Responsabile: Pierantoni Luca

Informazioni sullo studio: Lo studio valuta l’impatto clinico dell’introduzione della PtcCO₂ transcutanea nei bambini <14 anni con insufficienza respiratoria, confrontando periodi pre- e post-introduzione; con l’obiettivo di ridurre i prelievi emogasanalitici, soprattutto arteriosi.

Codice Studio Promotore: D5290C0005

Promotore: MEDIMMUNE Inc.

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Virus respiratorio sinciziale

Responsabile: Lanari Marcello

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03959488

Informazioni sullo studio: Studio mai avviato causa pandemia 

Codice Studio Promotore: STARS trial

Promotore: IRCCS Istituto G. Gaslini

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Artrite idiopatica giovanile

Responsabile: Miniaci Angela

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03728478

Informazioni sullo studio: Sebbene con approcci diversi, entrambe le strategie mirano a ottenere un controllo rapido e stabile della malattia. Nella artrite cronica pediatrica esiste evidenza che una terapia intensiva precoce sfrutti la “finestra di opportunità”, modificando la biologia della malattia e migliorando gli esiti a lungo termine. Nei bambini con JIA sistemica, il blocco precoce di IL-1 consente remissioni rapide e sospensione anticipata del trattamento senza recidive. Benefici simili, seppur meno definiti, emergono anche nella poliarticolare 

Codice Studio Promotore: HERV_COVID

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Malattia da Sars-Cov-2 (COVID-19)

Responsabile: Fabi Marianna

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06775457

Informazioni sullo studio: Gli HERVs sono sequenze derivate da antichi retrovirus esogeni integrati come provirus nel genoma umano. Possono rappresentare un punto di intersezione tra suscettibilità genetica e fattori ambientali, contribuendo alla patogenesi di diverse malattie attraverso la modulazione della risposta immunitaria e l’interazione con citochine e microbiota. Lo studio analizza HERVs e microbiota in pazienti pediatrici con Kawasaki, vasculite IgA/PSH, SARS-CoV-2, virosi febbrili e malattie infiammatorie per definirne ruolo, severità e possibili target terapeutici.

Studio clinico randomizzato, a due bracci, in singolo cieco, in parallelo, con controllo attivo e di non inferiorità, per comparare efficacia e sicurezza delle molecole anti TNF-alfa biosimilari rispetto agli originators nei bambini con Artrite Idiopatica Giovanile attiva

Codice Studio Promotore: CEST-JIA

Promotore: IRCCS Policlinico Maggiore - Milano

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Artrite idiopatica giovanile

Responsabile: Miniaci Angela

Protocollo di studio: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2021-004031-86

Informazioni sullo studio: L’AIG è la più comune malattia reumatica pediatrica. Gli anti-TNF adalimumab ed etanercept hanno migliorato la remissione ma con costi elevati; la scadenza dei brevetti ha introdotto biosimilari più economici. Persistono dubbi su immunogenicità ed efficacia dopo lo switch, soprattutto nei bambini. Lo studio, multicentrico e randomizzato, valuta sicurezza ed efficacia del passaggio tra originator e biosimilari in pazienti in remissione, con remissione clinica a 18 mesi come endpoint primario. 

Codice Studio Promotore: PEDVASC

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Altre malattie cardiovascolari

Responsabile: Fabi Marianna

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06774586

Informazioni sullo studio: La patologia cardiovascolare è la principale causa di morte negli adulti e la rigidità arteriosa è un fattore di rischio indipendente, che può iniziare in età pediatrica. Lo studio valuta, tramite VICORDER© (dispositivo oscillometrico), la PWV (Pulse Wave Velocity) in bambini e adolescenti (6-17 anni) con e senza fattori di rischio patologia cardiovascolare, tra cui ipertensione, obesità, malattia di Kawasaki e MIS-C, per stratificare il rischio, monitorare modifiche nel tempo e ottimizzare la gestione clinica.

Codice Studio Promotore: CREATE

Promotore: IRCCS Istituto G. Gaslini

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Pericardite ricorrente

Responsabile: Miniaci Angela

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05805930

Informazioni sullo studio: L’uso di steroidi nella pericardite recidivante è controverso per l’aumento del rischio di recidive, gli effetti collaterali e la frequente dipendenza, particolarmente gravi in età pediatrica. Gli inibitori di IL-1, come anakinra, consentono un controllo rapido e duraturo della malattia e la sospensione degli steroidi. Per analogia con altre malattie autoinfiammatorie pediatriche, un trattamento biologico precoce potrebbe sfruttare una “finestra di opportunità” modificando il decorso della pericardite. 

Codice Studio Promotore: GH-miRNA2

Promotore: AOU - Parma

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ritardo nella crescita

Responsabile: Ortolano Rita

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06455956

Informazioni sullo studio: In 200 soggetti pre- e puberali con sospetta GHD verranno misurati tre miRNA circolanti per valutarne l’utilità diagnostica. Nei pazienti con IIGHD, bassa statura SGA, sindromi di Noonan e Turner e deficit di SHOX saranno analizzate le variazioni dei miRNA prima e dopo 3 mesi di terapia con GH per predire la risposta a 12 mesi. Saranno inoltre confrontati i profili di miRNA a 3 mesi tra GH quotidiano e GH long-acting. 

Codice Studio Promotore: PRE.D.I.C.T.

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Danno cardiovascolare da Chemioterapia

Responsabile: Lanari Marcello

Informazioni sullo studio: Lo studio mira a identificare precocemente il danno cardiovascolare nei CAYA (Children, Adolescents, and Young Adults)  cancer survivors usando tecniche avanzate (speckle tracking, rigidità vascolare, RM cardiaca, studi istologici). Saranno monitorati eventi cardiovascolari secondo le linee guida ESC, variazioni di parametri clinici, elettrocardiografici, ecocardiografici e vascolari, biomarker cardiaci e attività fisica, con follow-up fino a 3 anni per migliorare la diagnosi precoce e la gestione dei rischi CV post-terapia antineoplastica.

Codice Studio Promotore: Luscap

Promotore: AO - Meyer

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Polmonite

Responsabile: Pierantoni Luca

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06921993

Protocollo di studio: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=XXXXXXX

Informazioni sullo studio: Lo studio valuta se la Lung Ultrasound (ecografia polmonare) nella diagnosi di polmonite pediatrica possa ridurre le prescrizioni antibiotiche rispetto alla pratica clinica standard (visita, CXR e test ematici). Considera inoltre l’influenza della LUS sulle decisioni cliniche, la sua accuratezza diagnostica e indicatori come ricoveri, visite non programmate e durata della permanenza in pronto soccorso. Studio prospettico, randomizzato e multicentrico su bambini 3-10 anni.

Verso una medicina personalizzata per guidare la sospensione dei farmaci nei bambini con artrite idiopatica giovanile in remissione clinica: uno studio clinico randomizzato che confronta la sospensione precoce con quella tardiva dei farmaci combinando imaging e multi-Omics

Codice Studio Promotore: Re-JIA

Promotore: IRCCS Istituto G. Gaslini

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Artrite idiopatica giovanile

Responsabile: Miniaci  Angela

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06618937

Informazioni sullo studio: Lo studio è un trial multicentrico, prospettico e randomizzato che confronta una strategia di sospensione dei farmaci guidata da biomarcatori con la pratica standard nei pazienti con AIG in remissione. Ecografia e proteine S100 permettono di identificare sinovite subclinica e rischio di riattivazione. L’obiettivo è personalizzare il ritiro terapeutico per ridurre riacutizzazioni ed esposizione ai farmaci, con valutazioni cliniche e laboratoristiche periodiche e raccolta di campioni per analisi di ricerca.