Lo dimostrano due studi multicentrici pubblicati negli ultimi mesi dal prestigioso “New England Journal of Medicine”. L’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’IRCCS è stato uno dei principali centri arruolatori.
Che l’universo delle cellule CAR-T rappresenti una delle frontiere più innovative e promettenti nella lotta ai tumori oncoematologici è ormai un dato assodato. La novità, piuttosto, sta nel fatto che due di questi prodotti cellulari ingegnerizzati (Cilta-cel e Ide-cel), già utilizzati nelle fasi di terminale refrattarietà del mieloma multiplo, sono stati ora sperimentati più precocemente. E hanno dimostrato la loro superiore efficacia rispetto alle terapie convenzionali attualmente in uso.
“Le cellule CAR-T, fino ad ora utilizzate con successo in pazienti che avevano esaurito tutte le terapie convenzionali, in questi due trials di fase tre sono state investigate in fasi più precoci della malattia, confrontandole con le terapie standard e quindi con farmaci biologici (principalmente, anticorpi monoclonali, immunomodulanti, ed inibitori del proteasoma)”, spiega il professor Michele Cavo, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia, Istituto “Seràgnoli” dell’IRCCS Policlinico di Sant’Orsola e co-autore di entrambi gli studi. Risultato: le due ricerche hanno dimostrato che le cellule CAR-T offrono un vantaggio in termini di prolungamento della sopravvivenza e di aumentata probabilità e profondità di risposta rispetto alle terapie attualmente in uso.
“Gli studi, ai quali abbiamo contribuito grazie alla stretta collaborazione tra il Programma di Unità Operativa “Terapie innovative del Mieloma Multiplo” ed il Programma Dipartimentale “Terapie cellulari avanzate”, saranno propedeutici all’autorizzazione da parte delle agenzie regolatorie di un’estensione dell’impiego delle cellule CAR-T nel mieloma multiplo. È auspicabile – conclude Cavo - che queste terapie possano nel prossimo futuro essere disponibili sin dalla seconda-terza linea di terapia”.
Ma cosa sono le cellule CAR-T? Le terapie CAR-T si basano sull’utilizzo dei linfociti T dello stesso paziente. Questo particolare tipo di globuli bianchi viene infatti raccolto e modificato geneticamente in laboratorio in modo tale da permettergli di esprimere sulla propria membrana la molecola CAR, un recettore in grado di identificare e legare un determinato antigene sulle cellule tumorali. Semplificando, è come se i linfociti venissero potenziati per combattere il tumore, allenandoli a riconoscere (e poi distruggere) le cellule neoplastiche.
Il ruolo dell’IRCCS Policlinico di Sant’Orsola. Già da diversi anni il Policlinico di Sant’Orsola è centro di riferimento regionale nell’utilizzo di queste terapie avanzate: nel 2018 l’Ematologia Seràgnoli è diventata il primo centro italiano a sperimentare con successo la terapia con cellule CAR-T nel mieloma multiplo e nel 2019 è stata designata centro hub regionale per l’utilizzo delle cellule CAR-T secondo le indicazioni approvate dall’Agenzia Italiana del Farmaco.
