Studi clinici attivi in Cardiologia

Codice Studio Promotore: ALN-TTR02-011

Promotore: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Amiloidosi

Responsabile: Diemberger Igor

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03997383

Informazioni sullo studio: ALN TTR02 011 è un trial clinico che valuta Patisiran nel trattamento di amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR CM), una forma di amiloidosi da transtiretina (ATTR) in cui proteine anomale si accumulano nel cuore. Patisiran è un farmaco basato sulla tecnologia RNA interference (RNAi) che riduce la produzione della proteina transtiretina (TTR) — la proteina responsabile della formazione dei depositi amiloidi nella malattia. Lo studio si è concluso ed i pazienti sono transitati nello studio ALN-TTRSC02-007.

Studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, evento-guidato, a gruppi sequenziali, con un periodo di estensione in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di Selexipag in aggiunta alla terapia standard in bambini di età compresa tra =2 e <18 anni con ipertensione arteriosa polmonare

Codice Studio Promotore: AC065A310

Promotore: JANSSEN-CILAG INTERNATIONAL N.V.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Manes Alessandra

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04175600

Informazioni sullo studio: SALTO valuta la sicurezza e l’efficacia del Selexipag nel trattamento di bambini e adolescenti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP) in associazione ad altre terapie specifiche per la IAP. Il Selexipag, già approvato per il trattamento della IAP negli adulti, agisce favorendo la vasodilatazione polmonare. Per ogni partecipante è prevista una titolazione graduale del farmaco fino al raggiungimento della dose massima tollerata. La fase farmaco vs placebo di questo studio è terminata ed i partecipanti sono transitati alla fase di estensione in aperto.

Studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo volto a valutare gli effetti di Sotatercept rispetto a placebo per il trattamento dell'ipertensione polmonare combinata post e pre-capillare (Cpc-PH) dovuta a insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF)

Codice Studio Promotore: CADENCE

Promotore: Acceleron Pharma Inc

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Galiè Nazzareno

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04945460

Informazioni sullo studio: Lo studio CADENCE valuta efficacia, sicurezza e tollerabilità di Sotatercept vs placebo in pazienti con ipertensione polmonare postcapillare e precapillare combinata (Cpc-PH) da HFpEF. Il farmaco modula la via TGF-β, coinvolta nel rimodellamento vascolare. La Cpc-PH da HFpEF non ha terapie specifiche approvate. CADENCE è uno dei primi studi in questa popolazione e mira a offrire nuove opzioni mirate. Presso il nostro centro lo studio è in fase di chiusura.

Codice Studio Promotore: COMPRESSION

Promotore: IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

Ruolo del centro: centro coordinatore

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Dardi Fabio

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05413109

Protocollo di studio: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=XXXXXXX

Informazioni sullo studio: COMPRESSION è uno studio monocentrico, interventistico in cui viene indagata la prevalenza della compressione ab estrinseco del tronco comune della coronaria sinistra nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare, asintomatici per angina ed aneurisma dell'arteria polmonare (diametro maggiore di 4 cm). Lo studio sarà chiuso il 30/12/2025 a distanza di un anno dall'ultima procedura di angioplastica effettuata nei pazienti arruolati.

Codice Studio Promotore: PhysioVP-AF

Promotore: QUOVADIS - Associazione Riconosciuta non-profit

Ruolo del centro: centro coordinatore

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Fibrillazione Atriale

Responsabile: Ziacchi Matteo

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05367037

Codice Studio Promotore: FabryGb3

Promotore: AUSL - Bologna

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Malattia di Fabry

Responsabile: Biagini Elena

Informazioni sullo studio: FabryGb3 è uno studio sperimentale svolto esclusivamente su tessuti. Si propone di identificare e quantificare biomarcatori capaci di definire la malattia di Fabry usando campioni prelevati da reni, cute, miocardio ed intestino. Lo studio prevede che i tessuti raccolti siano trattati con due metodologie differenti di analisi: metodologia classica o metodologia con immunofluorescenza. Lo scopo è quello di verificare se con la metodologia con immunofluorescenza sia possibile migliorare l’accuratezza della diagnosi. Attualmente lo studio è in corso con arruolamento attivo.

Codice Studio Promotore: GB002-3101

Promotore: GB002, Inc.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Dardi Fabio

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05934526

Informazioni sullo studio: PROSERA valuta l’efficacia, la sicurezza e gli effetti a lungo termine di Seralutinib, un nuovo potenziale farmaco inalatorio per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) di Gruppo 1. Seralutinib è un inibitore tirosin-chinasico che agisce bloccando recettori chiave implicati nel rimodellamento delle arterie polmonari. Lo studio PROSERA ha completato l’arruolamento e i partecipanti sono transitati nello studio di estensione in aperto (protocollo GB002-3102), finalizzato a valutare la sicurezza e la risposta clinica a lungo termine al trattamento continuo con Seralutinib.

Codice Studio Promotore: ALXN2220-ATTRCM-301

Promotore: ALEXION PHARMACEUTICALS

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM)

Responsabile: Longhi Simone

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06183931

Informazioni sullo studio: L’obiettivo dello studio è quello di valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale denominato ALXN2220 in adulti di età compresa tra 18 e 90 anni affetti da cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM) sia wild-type sia ereditaria. Il farmaco sperimentale è un depletore che ha lo scopo di rimuovere in maniera attiva l’amiloide preesistente in modo da ripristinare la funzione e l’elasticità del cuore, ridurre la probabilità di ricovero ospedaliero per problematiche cardiovascolari e migliorare la qualità della vita dei pazienti con ATTR-CM. Lo studio è attualmente chiuso all’arruolamento.

Codice Studio Promotore: GB002-3102

Promotore: GB002, Inc.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Dardi Fabio

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06274801

Informazioni sullo studio: GB002-3102 rappresenta la fase di estensione in aperto dello studio PROSERA. Valuta sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di Seralutinib somministrato per via inalatoria in adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) di Gruppo 1. Seralutinib è un inibitore tirosin-chinasico che agisce bloccando recettori chiave implicati nel rimodellamento delle arterie polmonari. I pazienti arruolati partecipanti nello studio PROSERA presso il nostro centro sono transitati in questa fase di estensione in aperto gradualmente a partire da questo autunno.

Codice Studio Promotore: CTQJ230A12203

Promotore: NOVARTIS PHARMA SERVICES AG

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Malattie della valvola aortica

Responsabile: Rinaldi Andrea

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05646381

Codice Studio Promotore: SNF_32003B_220116

Promotore: HUG - Ospedale Universitario di Ginevra

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Fibrillazione Atriale

Responsabile: Biffi Mauro

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06207383

Codice Studio Promotore: ITL-2001-CL-301

Promotore: Intellia Therapeutics, Inc.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Amiloidosi

Responsabile: Longhi Simone

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06128629

Informazioni sullo studio: Lo studio MAGNITUDE mira a valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale chiamato NTLA-2001 (nexiguran ziclumeran, abbreviazione nex-z) nei pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) impedendo la produzione di una proteina anomala che causa la malattia. L’obiettivo dello studio, rivolto a pazienti di età compresa tra 18 e 90 anni, è quello di valutare l’efficacia di nex-z misurata tramite il rischio composito di mortalità correlata a cause cardiovascolari (CV) ed eventi cardiovascolari (ospedalizzazione correlata a CV e visita urgente per scompenso cardiaco) rispetto al placebo. Il farmaco sperimentale contiene un sistema di editing genetico chiamato CRISPR/Cas9 progettato per individuare e disattivare il gene TTR. In questo modo il DNA subisce una modifica grazie alla quale il gene smette di produrre la proteina anomala.

Codice Studio Promotore: CY 6033

Promotore: Cytokinetics, Inc.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Cardiomiopatia ipertrofica sintomatica non ostruttiva

Responsabile: Biagini Elena

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06081894

Informazioni sullo studio: Lo studio CY 6033 è un trial clinico di Fase III che ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di Aficamten rispetto a placebo in adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica (nHCM). La nHCM è una condizione cardiaca in cui il muscolo del ventricolo sinistro si ispessisce. Aficamten, farmaco orale, è un modulatore della contrattilità cardiaca che agisce riducendo l’eccessiva forza di contrazione del muscolo cardiaco, aiutando il cuore a lavorare in modo più efficiente e meno stressante. L’arruolamento di questo studio si è concluso a livello globale.

Studio di fase 2, multicentrico, in singolo cieco, randomizzato, per valutare la farmacocinetica e la sicurezza di Sotatercept (MK-7962) somministrato utilizzando un approccio basato sul peso o sulla fascia di peso in partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in terapia standard

Codice Studio Promotore: MK-7962-024

Promotore: MERCK SHARP e DOHME ITALIA SPA

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa 

Responsabile: Dardi Fabio

Protocollo di studio: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2024-512278-92-00

Informazioni sullo studio: Lo studio MK‑7962‑024 (LIGHTRAY) valuta farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità del Sotatercept somministrato con dosaggio basato sul peso o “weight‑banded” in pazienti con PAH di Gruppo 1. Il farmaco modula la via Activina, limitando il rimodellamento vascolare polmonare e riequilibrando la proliferazione cellulare. Lo studio confronta i due schemi di dosaggio. L’arruolamento è concluso e i pazienti sono passati allo studio di estensione MK‑7962‑031.

Codice Studio Promotore: ALN-TTRSC02-007

Promotore: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Amiloidosi

Responsabile: Diemberger Igor

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06679946

Informazioni sullo studio: Lo studio ALN TTRSC02 007 è un trial clinico che nasce come la prosecuzione del progenitore ALN-TTR02-011 e valuta il farmaco Vutrisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR- CM), una malattia rara e progressiva in cui proteine anomale della transtiretina si accumulano nel cuore causando rigidità e insufficienza cardiaca. Lo studio, chimaato di roll-over, è chiuso all'arruolamento e i pazienti in trattamento sono stati switchati dallo studio originario.

Codice Studio Promotore: AG10-501

Promotore: Eidos Therapeutics Inc.

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Amiloidosi

Responsabile: Longhi Simone

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06563895

Informazioni sullo studio: Lo studio ACT-EARLY si propone di arruolare soggetti con età compresa tra 18 e 75 anni, con anamnesi familiare di ATTR e che non hanno ancora manifestato segni clinici e strumentali correlati all’ amilodosi da transtiretina. L’obiettivo dello studio è quello di dimostrare se il farmaco Acoramidis sia efficace nella prevenzione dell’amiloidosi da transtiretina nei portatori di una variante genetica del gene della TTR .

Codice Studio Promotore: MK-7962-031

Promotore: MERCK SHARP e DOHME ITALIA SPA

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Ipertensione polmonare arteriosa

Responsabile: Dardi Fabio

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06925750

Informazioni sullo studio: MK-7962-031 (LIGHTRAY EXTENSION) ha lo scopo di valutare sicurezza a lungo termine e tollerabilità del farmaco Sotatercept, inibitore della via di segnalazione dell’Activina che agisce limitando il rimodellamento vascolare polmonare e riequilibrando la proliferazione delle cellule dei vasi polmonari. Il Sotatercept viene somministrato utilizzando il metodo “weight-banded” (in base a fasce di peso predefinite) in pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) di Gruppo 1 al fine di supportare lo sviluppo di un autoiniettore per semplificare la somministrazione del farmaco per i pazienti.

Codice Studio Promotore: AP31969-M201

Promotore: Acesion Pharma ApS

Ruolo del centro: centro partecipante

Patologia: Fibrillazione Atriale

Responsabile: Diemberger Igor

Protocollo di studio: https://clinicaltrials.gov/study/XXXXXXXXX

Protocollo di studio: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2025-521337-14-00